Nowy Sącz. Piszą do premier i proszą o lek

Do tej pory nie było leku, który mógłby choćby zastopować postęp rdzeniowego zaniku mięśni. Dla chorych na SMA jedynym ratunkiem, przedłużającym życie, była intensywna rehabilitacja.

- Żyliśmy nadzieją, że doczekamy dnia, kiedy naukowcy opracują skuteczne lekarstwo - podkreśla Sylwia Bieda, mama niespełna czteroletniej Emilki z Nowego Sącza, która jest przykuta do wózka inwalidzkiego. - I w końcu je wynaleźli, tyle że dla większości chorych może okazać się niedostępne ze względu na cenę.

Dlatego rodzice dzieci cierpiących na SMA już walczą o refundację nusinersenu. Piszą listy do premier Beaty Szydło. Sądeczanie namawiają do tego swoich bliskich i znajomych. W akcję „TAK dla terapii na SMA w Polsce” może się włączyć każdy. Wystarczy pobrać treść apelu, podpisać się pod nim i wysłać do kancelarii premier RP.

Powolna śmierć

Emilka Woropaj przyszła na świat 22 stycznia 2013 r. Była zdrowa i silna. Rodzice zaniepokoili się, kiedy ich roczna córeczka nie chciała raczkować.

- Nawet nie podnosiła się o własnych siłach i nie stawała w łóżeczku - wspomina mama dziewczynki. - Gdy trafiliśmy do neurologa, ten zalecił badanie genetyczne. Potwierdziły one rdzeniowy zanik mięśni.

SMA osłabia mięśnie szkieletowe, w konsekwencji dziecko nie może samodzielnie siedzieć, a jego możliwości ruchowe coraz bardziej zmniejszają się. Potem dochodzi do niewydolności oddechowej i krążenia. To choroba śmiertelna.

- Jedyne, co możemy robić, to poprzez rehabilitację opóźniać postęp choroby - podkreśla pani Sylwia. - Teraz jest lek, który niebawem będzie dostępny na rynku. Badania dowiodły, że jest skuteczny. Na tę informację czekałyśmy ja i wiele innych sądeckich rodzin.

Wśród nich są rodzice czteroletniej Kasi Kuźmy. Dziewczynka urodziła się z zamartwicą noworodkową i już w pierwszej dobie walczyła o życie. Pokonała powikłania poporodowe i zdrowo rosła. Zaczęła już chodzić, ale krzywo stawiała jedną nóżkę. To wzbudziło podejrzenia. Gdy rodzice dowiedzieli się, że córka cierpi na SMA, ich świat legł w gruzach. Jednak natychmiast zaczęli działać. - Informacji o chorobie i leczeniu szukaliśmy wszędzie - zaznacza Beata Kuźma, mama dziewczynki. - Wiedzieliśmy o badaniach nad lekiem. Nie dopuszczaliśmy do siebie innej myśli niż ta, że przyjdzie dzień, w którym będziemy go mogli podać Kasi.

Napisz list do premier

Szansą dla cierpiących na SMA jest nusinersen. Może pozwolić ciężko chorym odstawić respirator, usiąść lub nawet stanąć samodzielnie. Firma Biogen, producent leku, w najbliższym czasie złoży wnioski o rejestrację nusinersenu do Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA) w Unii Europejskiej. Jednak od niedawna jest on już dostępny w wielu państwach w ramach tzw. programów wczesnego dostępu (EAP), ratując życie chorym dzieciom. W Polsce prawo na to nie pozwala.

- Dlatego piszemy listy do pani premier i prosimy w nich o wcześniejszy dostęp do leku i jego przyszłą refundację - wyjaśnia mama Kasi. - Im więcej takiej korespondencji dotrze do Beaty Szydło, tym większa szansa na powodzenie.

List napisać może każdy według wzoru, który dostępny jest na facebookowej stronie akcji. Potem trzeba go jedynie wysłać do premier RP.

Z biura prasowego kancelarii Beaty Szydło otrzymaliśmy informację, że ustawa o refundacji określa wymagania, jakie musi spełniać lek, żeby był dotowany przez państwo. Są to: dopuszczenie lekarstwa do obrotu, jego dostępność na rynku i posiadanie kodu identyfikacyjnego EAN. Ale nusinersen nie został jeszcze zarejestrowany na terytorium Polski. Jeśli będzie dopuszczony do obrotu, to jego dystrybutor będzie mógł aplikować o objęcie leku refundacją.

- To jednak nie oznacza, że nie można zmienić prawa - zauważa Sylwia Bieda. - Dlatego tak bardzo liczymy na pomoc każdego. Niech listy zasypią biurko pani premier.